S-ar părea că Alan Brandt, un profesor de 63 de ani care predă istoria medicinei la Harvard, a devenit chiar el însuși o parte din istoria medicinei. În 2012, a fost diagnosticat cu leucemie mieloidă cronică (AML), o boală letală, dar la care exista un potențial tratament: transplantul de măduvă osoasă. Sora lui s-a dovedit a fi donatorul potrivit, însă după doar două luni, cancerul a recidivat. Viața i-a fost salvată prin intermediul unor proceduri biotehnologice de ultimă oră: medicamente care vizează o proteină produsă de o anumită genă, descoperită prin segmentarea ADN-ului cancerului. Uneori, medicamentele funcționează doar în cazul câtorva oameni, pentru testarea diagnosticului. În cazul lui Brandt, Agios Pharmaceuticals, o companie aflată la doar 15 minute distanță cu mașina de biroul său de la Harvard, avea un medicament care identifica o mutație genetică pe care, din fericire, profesorul o avea. Puțini dintre cei 21.000 de oameni diagnosticați anual cu AML au această mutație genetică. „Medicamentul nu era disponibil când m-am îmbolnăvit”, spune Brandt. „Trebuie să recunosc, am fost sceptic cu privire la evoluția tehnologică și terapeutică, însă acum văd că într-adevăr există șanse reale pentru pacienți”.
Ce le îndeamnă pe companiile de acest gen să investească în piețe de doar câteva mii de oameni? Viteza este unul dintre motive – marile beneficii pentru cei foarte bolnavi înseamnă studii mai scurte și mai mici. În cazul medicamentului Idhifa, al Agios, autoritatea americană în domeniu FDA (Food & Drug Administration) a aprobat comercializarea la doar 4 ani de la începerea studiilor clinice, față de 12 ani cât durează în general un astfel de proces. Un alt motiv pentru a investi este prețul. Agios Pharmaceuticals a oferit licența pentru produsul Idhifa către partenerul său Celgene, care solicita un preț de 25.000 de dolari pe lună (Brandt primește medicamentul gratis, având în vedere că este parte a unui studiu clinic.)
Pentru licențierea unui medicament se percepe o sumă de 25.000 de dolari pe lună, însă dat fiind faptul că Agios Pharmaceuticals demarează un studiu clinic, beneficiază de licențierea gratuită a medicamentului miraculos.
Alt motiv este acela că evoluțiile științifice sunt uriașe, iar combinația dintre șansele mai mari de reușită și timpii mai reduși de dezvoltare atrage dezvoltatorii de medicamente ca insectele la lumina unei lămpi în toiul nopții. Josh Bilenker, fost angajat al FDA, devenit membru al unui fond de investiții a decis să se concentreze asupra acestor medicamente în mod exclusiv atunci când a înființat compania Loxo Oncology, în 2013, selectând drept ținte anumite gene în cazul cărora erau șanse mari să funcționeze medicamentele, chiar dacă incidența unor astfel de gene era foarte redusă în rândul pacienților. „Mergi direct la țintă și identifică atent boala pacienților tăi, după care lucrează neîncetat la studiile tale clinice”, este sfatul pe care îl dă Bilenker.
Primul medicament lansat pe piață a avut rezultate uimitoare. Din cei 50 de pacienți supuși testării, 38 au înregistrat reduceri ale tumorilor (rezultatele actualizate arată chiar că numărul celor în cazul cărora s-au redus tumorile a crescut la 44). Medicamentul, Larotrectinib, a fost testat împotriva unei mutații rare numite TRK, care poate produce tumori în plămâni, piele și creier. Loxo a făcut un alt pas important în acest sens, și anume a creat un al doilea medicament, de rezervă, pentru pacienții a căror tumoră este rezistentă la primul tratament. Astfel, atunci când primul tratament eșuează, inițiatorii proiectului au deja pregătit un tratament alternativ. Acest medicament a fost deja testat pe doi pacienți.
Până în prezent, acțiunile Loxo au crescut cu 175%, datorită entuziasmului privind Larotrectinib și altor două medicamente dedicate cancerelor rare. Alte companii care cercetează medicamente similare merg la fel de bine. Ignyta, care testează un medicament numit Entrectinib care vizează TRK și o mutație rară numită ROS1, o cauză a cancerelor pulmonare, a înregistrat o creștere a prețului acțiunilor de 190%. Blueprint Medicines, care s-a axat pe găsirea altor medicamente care atacă mutații genetice rare, incluzând un tip de cancer al tractului digestiv, a crescut cu 150%.
Cu toate acestea, povestea Agios ar trebui să îi pună pe gânduri pe investitori și să îi facă mai prudenți. Față de oferta publică inițială din 2013, valoarea acțiunilor este mai mare cu 100%, însă este cu 50% mai mică față de nivelul record înregistrat în ianuarie 2015. Rezultatele pot fi atât de mari, încât investitorii uită cât de mic este publicul țintă.
Se mai ridică o altă problemă. Cum vor găsi doctorii candidații potriviți pentru studiile lor? Pentru că fiecare persoană diagnosticată cu cancer trebuie să aibă o mutație genetică rară pentru a i se administra tratamentul propus. În prezent, acest lucru se întâmplă în majoritatea centrelor universitare. Foundation Medicine din Cambridge, Massachusetts, caută aprobarea FDA pentru un test standardizat. Companiile Thermo Fisher Scientific și Illumina dezvoltă, de asemenea, noi instrumente pentru diagnosticare. Companiile mici nu sunt singurele care demarează noi experimente. Primele companii mari care au furnizat astfel de medicamente au fost Novartis, Pfizer și AstraZeneca.
„S-a dezvoltat de-a lungul timpului acest concept de a salva lumea prin salvarea pe rând a fiecărei vieți aflate în pericol”, spune José Baselga, medic-șef la Memorial Sloan Kettering Cancer Center. „Obligația noastră este de a pune la îndoială orice dogmă în dezvoltarea medicamentelor.”
